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Reparan un fallo genético que afecta al sistema inmune La terapia génica se va mostrando como una opción válida en enfermedades como el Parkinson, melanoma, leucemia, VIH, hemofilia... Un nuevo ensayo clínico demuestra que esta opción terapéutica podría corregir "de forma segura" los sistemas inmunológicos de recién nacidos con un trastorno hereditario raro y mortal... inmunodeficiencia combinada grave ligada al X (X-SCID). Esta terapia ha funcionado , al menos , en ocho bebés afectados por esta patología, que es de base genética y muy poco frecuente , en EEUU , por ejemplo , la padece uno de cada 58.000 recién nacidos. El sistema inmunitario de los niños afectados no puede comportarse correctamente porque las células inmunitarias que combaten las infecciones no se desarrollan ni funcionan como se espera. "Estos niños son altamente sensibles a sufrir ciertas infecciones, sobre todo las ocasionadas por bacterias. Si no se trata este trastorno, puede tener un resultado fatal, generalmente dentro del primer o segundo año de vida", relatan los autores en el artículo, que acaba de ver la luz en la revista The New England Journal of Medicine. En la práctica clínica, la única opción terapéutica es el trasplante de médula ósea con un donante totalmente compatible pero solo el 20% de los bebés tiene esta posibilidad y en ocasiones, "la inmunidad se recupera parcialmente, con algunas complicaciones médicas como infecciones crónicas".